助成内容と自己負担上限額
難病医療費助成を受けると、医療費の自己負担割合が3割から2割に軽減されます。さらに、世帯の所得に応じた月額自己負担上限額が設定され、上限を超えた分は公費で負担されます。
例えば、一般所得Ⅰ（住民税課税以上約160万円未満）の場合、月額上限は10,000円です。
生活保護世帯：0円
住民税非課税世帯（低所得Ⅰ）：2,500円
住民税非課税世帯（低所得Ⅱ）：5,000円
一般所得Ⅰ：10,000円
一般所得Ⅱ：20,000円
上位所得：30,000円
対象となる指定難病
2024年4月現在、338疾病が指定難病として定められています。代表的なものとして、パーキンソン病、潰瘍性大腸炎、クローン病、全身性エリテマトーデス（SLE）、多発性硬化症、筋萎縮性側索硬化症（ALS）などがあります。
指定難病は定期的に見直しが行われ、新たな疾病が追加されることもあります。最新の対象疾病リストは、難病情報センターのウェブサイトで確認できます。
申請手続きの流れ
申請は、お住まいの都道府県・指定都市の窓口（保健所等）で行います。必要書類は、特定医療費支給認定申請書、臨床調査個人票（指定医が記入した診断書）、住民票、所得を確認できる書類、健康保険証の写しなどです。
臨床調査個人票は「難病指定医」に記入してもらう必要があります。かかりつけ医が難病指定医でない場合は、紹介状を書いてもらい、指定医を受診しましょう。
申請から認定まで通常2〜3ヶ月かかりますが、申請日に遡って助成が適用されます。
軽症高額該当について
病状の程度が「重症度基準」を満たさない軽症の場合でも、高額な医療を継続する必要がある方は「軽症高額該当」として助成を受けられます。
具体的には、医療費総額が33,330円を超える月が、申請前12ヶ月以内に3回以上ある場合に該当します。軽症だからといって諦めずに、医療費の記録を残しておきましょう。